Esta transcrição foi editada para maior clareza.
Recentemente, meus pacientes têm me perguntado se há uma nova cura para pessoas com diabetes tipo 1. Isso foi notícia e foi uma história de primeira página no New York Times. Então, é verdade? Em uma palavra, não. Mas fazemos parte do caminho até lá, que está muito mais perto do que estávamos há 6 meses.
Do jeito que eu penso sobre isso, para curar o diabetes tipo 1, precisamos de duas coisas: precisamos de um suprimento pronto de células das ilhotas para que possamos dar às pessoas sem células das ilhotas novas células das ilhotas que possam produzir insulina. Precisamos de tolerância imunológica a essas células das ilhotas para não precisarmos dar imunossupressão às pessoas .
Recentemente, duas empresas, ViaCyte e Vertex, conseguiram mostrar que células derivadas de células-tronco podem se tornar células beta funcionais quando infundidas em humanos. Embora exija imunossupressão para que essas células funcionem, ainda resolveu parte do problema. Está nos mostrando que podemos ter um suprimento de células-tronco que se transformarão em células de ilhotas que podem ajudar a curar o diabetes tipo 1.
Para divulgação completa, trabalhei como consultor não remunerado da ViaCyte e recebi honorários por consultoria para a Vertex. Como tal, vou discutir apenas o que é de domínio público fornecido por meio de comunicados de imprensa criados pela empresa.
Vamos falar sobre o Vértice. A Vertex divulgou os resultados de seu primeiro paciente a receber essas células de ilhotas diferenciadas derivadas de células-tronco. Este é um ensaio clínico de fase 1/2, e o composto é chamado VX880. Isto foi desenvolvido pelo Dr. Doug Melton em Harvard. O primeiro paciente a receber este tratamento foi um homem de 50 anos. Ele teve 40 anos de diabetes tipo 1 e teve episódios recorrentes de hipoglicemia grave de nível 3 .
Ele recebeu meia dose de VX880 mais imunossupressão. Em 90 dias, ele respondeu. Sua dose de insulina foi reduzida de 34 para 3 unidades, e sua resposta ao peptídeo C, mostrando que essas células beta estavam funcionando, foi marcadamente melhorada em um teste de tolerância a refeições mistas. Sua A1c caiu de 8,6% para 7,2%, e ele ficou livre desses episódios de hipoglicemia grave com risco de vida.
Isso funcionou no primeiro paciente. Agora, obviamente, precisamos fazer isso em muitos outros pacientes, e este estudo está em andamento. A Vertex publicou dois artigos sobre terapia derivada de células-tronco em duas revistas diferentes, Cell Stem Cell e Cell Reports Medicine .
Esses dados iniciais sugerem que as células da endoderme pancreática podem ser diferenciadas em uma fonte renovável de células das ilhotas pancreáticas produtoras de insulina.
O segundo artigo , publicado na Cell Stem Cell , relatou os 15 pacientes que foram tratados no maior local participante do estudo, a Universidade da Colúmbia Britânica e a Vancouver Coastal Health, no Canadá. Eles mostraram nesses dois locais que 6 meses após a implantação, as células haviam, novamente, amadurecido em células de ilhotas produtoras de insulina. Eles viram um aumento nos níveis de peptídeo C depois que os pacientes fizeram uma refeição, e isso foi indicativo de produção funcional de insulina a partir dessas células das ilhotas.
Os pacientes passaram 13% mais tempo na faixa de glicose alvo, e alguns foram capazes de reduzir a quantidade de insulina injetada. Com essas bolsas ViaCyte, a imunossupressão ainda é necessária.
Novamente, isso é parte do caminho para a cura do diabetes tipo 1. O próximo passo é fazer células beta que não requerem imunossupressão para funcionar. Muitas empresas estão trabalhando nisso. Para mencionar um, a CRISPR Therapeutics fez uma parceria com a ViaCyte para desenvolver uma nova terapia de reposição de células beta.
O CRISPR é uma plataforma de edição de genes, então basicamente eles estão tentando criar uma terapia derivada de células-tronco imunoevasivas editadas por genes alogênicas para o tratamento de pessoas com diabetes tipo 1. O primeiro ensaio clínico com isso será feito no Canadá e deve começar em breve.
Nós curamos o diabetes tipo 1? Não, mas estamos avançando em termos de nossos tratamentos para diabetes tipo 1, e acho que estamos mais perto do que nunca de tornar muito mais fácil para as pessoas viverem com diabetes tipo 1. O desenvolvimento dessas novas abordagens terapêuticas é incrivelmente empolgante e acho que nos próximos anos aprenderemos maneiras mais novas, inovadoras e melhores de ajudar nossos pacientes com diabetes tipo 1.
Esta foi a Dra. Anne Peters do Medscape.